Analisi dell’eterogeneità nelle sperimentazioni cliniche: un approccio basato sulla medicina personalizzata e sull’uso integrato delle fonti dati attraverso lo sviluppo di modelli di Machine Learning
Analysis of heterogeneity in clinical trials: an approach based on personalized medicine enhanced by the integrated use of data sources through the development of Machine Learning models
Aree / Gruppi di ricerca
Partecipanti al progetto
- Berchialla Paola
- Sara Urru
Descrizione del progetto
Randomized clinical trials (RCTs) are the first-choice study design to evaluate a potential causal relationship between a treatment and patient outcomes. However, in the contexts of clinical practice, personalized medicine, or precision medicine, adapted to the characteristics of the individual patient, has questioned the results produced by RCTs. Indeed, the rigid design of clinical trials produces information that is applicable to a relatively narrow spectrum of patients.
In this regard, some of the shortcomings that personalized medicine seeks to address include the analysis of individual differences in response to treatment, the so-called heterogeneity effects. In personalized medicine, the focus is indeed on identifying which approaches / interventions will be effective for patients based on their genetic, environmental and lifestyle factors.
Using machine learning techniques, individuals can be classified into subpopulations that differ in their susceptibility to a particular disease or in their response to a specific treatment and identify those who benefit most from it. The project aims to develop machine learning models for estimating the heterogeneity effect of treatments and to identify groups of patients with differentiated outcomes to implement a personalized treatment. A distinctive feature of the developed models will be their ability to integrate heterogeneous data sources. The methods will be applied on data from clinical trials started.
Gli studi clinici randomizzati (RCT) sono il disegno di studio di prima scelta per valutare una potenziale relazione causale tra un trattamento e gli esiti del paziente. Tuttavia, nei contesti della pratica clinica, la medicina personalizzata o medicina di precisione, adattata alle caratteristiche del singolo paziente, ha messo in discussione i risultati ottenuti dagli RCT. Il rigido disegno degli studi clinici produce infatti informazioni che sono applicabili a uno spettro relativamente ristretto di pazienti. A questo proposito, alcune delle carenze che la medicina personalizzata cerca di affrontare includono l'analisi delle differenze individuali nella risposta al trattamento, i cosiddetti effetti di eterogeneità. Nella medicina personalizzata, l'attenzione si concentra sull'identificazione di quali approcci/interventi saranno efficaci per i pazienti in base ai loro fattori genetici, ambientali e di stile di vita.
Utilizzando tecniche di machine learning si possono classificare gli individui in sottopopolazioni che differiscono nella loro suscettibilità a una particolare malattia o nella loro risposta a un trattamento specifico. Il progetto si propone di sviluppare modelli di machine learning per la stima dell’effetto di eterogeneità dei trattamenti e di identificare i gruppi di pazienti con esiti differenziati al fine dell’implementazione di un trattamento personalizzati. Un elemento distintivo dei modelli sviluppati sarà la loro capacità di integrare fonti di dati eterogenee. I metodi saranno applicati su dati di sperimentazioni cliniche avviate.